多方发力 我国罕见病保障明显提升|无码国产精品一区二区免费16
1. 君智战略咨询公司
2. 中国十大营销策划公司排名
“从全局来看，我国罕见病防治已从‘政策空白’阶段迈入‘体系构建’的关键时期。”近日，在2025年补体日大会上，北京协和医院院长张抒扬表示，在政策大力支持下，我国罕见病防治体系不断完善：第二批罕见病目录的发布，使得纳入目录的病种增至207种；通过医保谈判，多种高价罕见病药物价格大幅降低；诊疗协作网的建立，显著提升了基层医院的诊断能力。
据了解，罕见病具有“病种多、发病率低、诊疗难”的特点。目前，全球已知罕见病超过7000种，其中80%属于遗传性疾病，涉及基因缺陷、蛋白功能异常等复杂病理机制。在中国，由于人口基数庞大，罕见病患者总数已突破2000万。
罕见病保障体系逐步完善
近年来，我国对罕见病防治的重视程度与支持力度不断提升， 已出台一系列政策举措。
除先后发布两批罕见病目录外，我国诊疗规范与服务体系建设正在同步推进。据张抒扬介绍，我国组建了由419家医院构成的全国罕见病诊疗协作网，搭建国家罕见病多学科诊疗平台，通过远程医疗、专家会诊等形式，对罕见病患者进行相对集中诊疗与双向转诊，极大缩短了患者的平均确诊时间。另外，北京协和医院还开发了中国罕见病诊疗服务信息系统，为了解我国罕见病的分布、发病特点和精准施策提供了关键支撑。
同时，为进一步加强我国罕见病管理，国家卫生健康委发布了《罕见病病种诊疗指南(2025年版)》，针对86种罕见病给出了全流程诊疗指导，涵盖诊断方法、治疗方案、康复建议等内容，并依托行业组织大力开展医务人员培训，全面提升了罕见病的规范化诊疗能力。
通过医保谈判这一有力手段，我国还将众多价格高昂的罕见病药物纳入医保报销范畴，大大减轻了患者经济负担。例如，脊髓性肌萎缩症(SMA)用药诺西那生钠注射液已从一支70万降至数万元。
部分治疗手段取得突破性进展
曾几何时，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的血管内溶血、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)的肾脏损伤、全身性重症肌无力(gMG)引发的言语不清、吞咽障碍乃至呼吸衰竭，以及视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的高复发与高致残风险，都是临床诊疗中的难题。不过，随着诊断技术规范化与多学科协作深化，这类疾病的诊疗已从传统的支持治疗迈入精准靶向治疗的新阶段。
据介绍，上述罕见病多与补体系统有关。补体系统是人体先天免疫的核心组成部分，它一方面在免疫监视与组织稳态中扮演着关键角色，助力机体清除病原体与受损细胞，为健康筑牢防线；另一方面，一旦补体系统出现缺陷、功能障碍或过度活化，又会成为多种炎性或自身免疫性疾病的驱动因素，诱发PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病。这类罕见病的危害具有显著共性：其一，起病隐匿且临床表现复杂，基层医疗机构认知不足，导致漏诊、误诊率较高，许多患者需经历漫长的诊断历程；其二，病情进展迅猛且凶险，可累及血液、肾脏、神经等多个器官系统，严重影响患者生命质量与生存期，给患者家庭带来沉重的身心压力与经济负担。
如今，诊疗领域的双向突破，为患者点亮了希望之光。
在治疗层面，补体抑制剂等治疗手段的突破，为患者带来了临床获益。在诊断层面，《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南》明确了筛查PNH克隆的指征，让更多被误诊的PNH患者能及时被诊断出来。此外，国内首个专注于补体相关疾病诊疗研究的专业平台——补体学院，整合了肾脏病学、血液学、神经学等多学科力量，推动补体系统研究与临床应用深度融合，为补体相关疾病的早期诊断与精准治疗开辟了新路径。
诊断和支付“最后一公里”仍需加力
业界认为，虽然越来越多的罕见病药物被纳入医保，但还有更多的罕见病患者用药并不可及。一方面，部分罕见病尚未有有效的治疗药物，全球已知的罕见病中，仍有95%面临“无药可用”的困境；另一方面，一些已上市的药物，尤其是进口药物，存在供应不稳定的情况。此外，对于尚未纳入医保的罕见病药物，其高昂的价格也让许多患者家庭难以承受。
阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示，从产业实践来看，支付端瓶颈与诊断滞后仍是亟待突破的核心难题。
“罕见病治疗的创新性、患者群体的有限性以及高研发与生产成本，决定了其需要单独的定价与支付逻辑。”胡轶清建议，应构建适配罕见病特点的创新支付体系，设立国家级罕见病专项基金，通过专项基金精准覆盖罕见病创新药的支付缺口；同时，鼓励地方探索多层次保障，支持有条件的地方政府建立省级罕见病补贴基金，联动惠民保、慈善基金、民政救助等多方力量，形成“国家医保+地方专项+社会补充”的多层次保障网络。
除支付端外，罕见病“诊断难、诊断晚”的问题同样突出。数据显示，超过50%的罕见病发病于儿童期，而延迟诊断往往导致患者错过最佳干预时机，加剧病情进展与家庭负担。
为此，胡轶清建议，将罕见病筛查系统性纳入新生儿筛查与儿童常规保健筛查体系，通过“日常保健+罕见病筛查”的融合模式，真正实现罕见病“早发现、早诊断、早治疗、早干预”，让患者在疾病早期就能获得有效治疗。
记者 梁倩
chuanxiong（xueming：Ligusticumchuanxiong），shiyizhongchangyongdezhongyaocai，shuyusanxingkezhiwu。chuanxiongzhuyaoshengchangzaisichuan、yunnan、gansudengdiqu，qigenjingbeiguangfanyongyuzhongyiyaozhong，yinqidutedegongxiao，changbeiyuweihuoxuehuayudeshengyao。shouxian，chuanxiongdezhuyaogongxiaoshihuoxuehuayu。chuanxionghanyoufengfudehuifayou、huangtongleiheyoujisuandengchengfen，zhexiechengfenkeyicujinxueyexunhuan，gaishanweixunhuan，congeryouxiaohuanjieyinxueyebuchangsuoyinqidegezhongzhengzhuang，birutengtong、zhongzhangdeng。zailinchuangshang，chuanxiongchangyongyuzhiliaotoutong、yuejingbutiao、tongjingdengwenti，youqiduiyuyouxueyuyinqidetoutongxiaoguoxianzhu。qici，chuanxionghaiyoutiaojingdezuoyong。zhongyixuerenwei，chuanxiongnenggoutiaoheganpi，huoxuexingqi，bangzhunvxingtiaojieyuejingzhouqi，huanjietongjingdeng。xuduonvxingzaijingqiqianhuifuyonghanyouchuanxiongdecaoyao，yihuanjiejingqidebushi，cujinxueyexunhuan。ciwai，chuanxionghaiyouzhentongdegongxiao。tabeiguangfanyongyuzhitongyaofangzhong，nenggouyouxiaohuanjieyouyuxueyuyinfadegezhongtengtongzhengzhuang，rufengshixingguanjieyan、toutong、shenjingtongdeng。zheshiyinweichuanxiongnengcushixueyeliudong，congerjianshaoxueliuzusaiyinqidetonggan。chuanxiongdeshiyongfangfaduoyang，keyiyuqitazhongyaocaidapeizhizuochengyaotang、yaoshanhuozhezhijiezhichengzhongchengyaofuyong。zaishiyongshi，jianyizixunzhuanyezhongyishi，genjugerendeshentizhuang川(chuan)芎(xiong)（(（)学(xue)名(ming)：(：)L(L)i(i)g(g)u(u)s(s)t(t)i(i)c(c)u(u)m(m)c(c)h(h)u(u)a(a)n(n)x(x)i(i)o(o)n(n)g(g)）(）)，(，)是(shi)一(yi)种(zhong)常(chang)用(yong)的(de)中(zhong)药(yao)材(cai)，(，)属(shu)于(yu)伞(san)形(xing)科(ke)植(zhi)物(wu)。(。)川(chuan)芎(xiong)主(zhu)要(yao)生(sheng)长(chang)在(zai)四(si)川(chuan)、(、)云(yun)南(nan)、(、)甘(gan)肃(su)等(deng)地(di)区(qu)，(，)其(qi)根(gen)茎(jing)被(bei)广(guang)泛(fan)用(yong)于(yu)中(zhong)医(yi)药(yao)中(zhong)，(，)因(yin)其(qi)独(du)特(te)的(de)功(gong)效(xiao)，(，)常(chang)被(bei)誉(yu)为(wei)活(huo)血(xue)化(hua)瘀(yu)的(de)圣(sheng)药(yao)。(。)首(shou)先(xian)，(，)川(chuan)芎(xiong)的(de)主(zhu)要(yao)功(gong)效(xiao)是(shi)活(huo)血(xue)化(hua)瘀(yu)。(。)川(chuan)芎(xiong)含(han)有(you)丰(feng)富(fu)的(de)挥(hui)发(fa)油(you)、(、)黄(huang)酮(tong)类(lei)和(he)有(you)机(ji)酸(suan)等(deng)成(cheng)分(fen)，(，)这(zhe)些(xie)成(cheng)分(fen)可(ke)以(yi)促(cu)进(jin)血(xue)液(ye)循(xun)环(huan)，(，)改(gai)善(shan)微(wei)循(xun)环(huan)，(，)从(cong)而(er)有(you)效(xiao)缓(huan)解(jie)因(yin)血(xue)液(ye)不(bu)畅(chang)所(suo)引(yin)起(qi)的(de)各(ge)种(zhong)症(zheng)状(zhuang)，(，)比(bi)如(ru)疼(teng)痛(tong)、(、)肿(zhong)胀(zhang)等(deng)。(。)在(zai)临(lin)床(chuang)上(shang)，(，)川(chuan)芎(xiong)常(chang)用(yong)于(yu)治(zhi)疗(liao)头(tou)痛(tong)、(、)月(yue)经(jing)不(bu)调(tiao)、(、)痛(tong)经(jing)等(deng)问(wen)题(ti)，(，)尤(you)其(qi)对(dui)于(yu)由(you)血(xue)瘀(yu)引(yin)起(qi)的(de)头(tou)痛(tong)效(xiao)果(guo)显(xian)著(zhu)。(。)其(qi)次(ci)，(，)川(chuan)芎(xiong)还(hai)有(you)调(tiao)经(jing)的(de)作(zuo)用(yong)。(。)中(zhong)医(yi)学(xue)认(ren)为(wei)，(，)川(chuan)芎(xiong)能(neng)够(gou)调(tiao)和(he)肝(gan)脾(pi)，(，)活(huo)血(xue)行(xing)气(qi)，(，)帮(bang)助(zhu)女(nv)性(xing)调(tiao)节(jie)月(yue)经(jing)周(zhou)期(qi)，(，)缓(huan)解(jie)痛(tong)经(jing)等(deng)。(。)许(xu)多(duo)女(nv)性(xing)在(zai)经(jing)期(qi)前(qian)会(hui)服(fu)用(yong)含(han)有(you)川(chuan)芎(xiong)的(de)草(cao)药(yao)，(，)以(yi)缓(huan)解(jie)经(jing)期(qi)的(de)不(bu)适(shi)，(，)促(cu)进(jin)血(xue)液(ye)循(xun)环(huan)。(。)此(ci)外(wai)，(，)川(chuan)芎(xiong)还(hai)有(you)镇(zhen)痛(tong)的(de)功(gong)效(xiao)。(。)它(ta)被(bei)广(guang)泛(fan)用(yong)于(yu)止(zhi)痛(tong)药(yao)方(fang)中(zhong)，(，)能(neng)够(gou)有(you)效(xiao)缓(huan)解(jie)由(you)于(yu)血(xue)瘀(yu)引(yin)发(fa)的(de)各(ge)种(zhong)疼(teng)痛(tong)症(zheng)状(zhuang)，(，)如(ru)风(feng)湿(shi)性(xing)关(guan)节(jie)炎(yan)、(、)头(tou)痛(tong)、(、)神(shen)经(jing)痛(tong)等(deng)。(。)这(zhe)是(shi)因(yin)为(wei)川(chuan)芎(xiong)能(neng)促(cu)使(shi)血(xue)液(ye)流(liu)动(dong)，(，)从(cong)而(er)减(jian)少(shao)血(xue)流(liu)阻(zu)塞(sai)引(yin)起(qi)的(de)痛(tong)感(gan)。(。)川(chuan)芎(xiong)的(de)使(shi)用(yong)方(fang)法(fa)多(duo)样(yang)，(，)可(ke)以(yi)与(yu)其(qi)他(ta)中(zhong)药(yao)材(cai)搭(da)配(pei)制(zhi)作(zuo)成(cheng)药(yao)汤(tang)、(、)药(yao)膳(shan)或(huo)者(zhe)直(zhi)接(jie)制(zhi)成(cheng)中(zhong)成(cheng)药(yao)服(fu)用(yong)。(。)在(zai)使(shi)用(yong)时(shi)，(，)建(jian)议(yi)咨(zi)询(xun)专(zhuan)业(ye)中(zhong)医(yi)师(shi)，(，)根(gen)据(ju)个(ge)人(ren)的(de)身(shen)体(ti)状(zhuang)